جرعة واحدة من تحرير القواعد تخفض الكوليسترول الضار لدى البشر

خلافًا لنوكليازات كريسبر، تحوّل محرِّرات القواعد حرفًا واحدًا من الدنا إلى آخر كيميائيًا دون قطع الشريطين. ويستخدم VERVE-101 محرِّر قاعدة أدينين يُوصَل إلى خلايا الكبد داخل جسيم دهني نانوي لتعطيل الجين PCSK9 المنظِّم لإعادة تدوير مستقبلات الكوليسترول الضار.

في دراسة Heart-1 الأولى على البشر، أحدثت الجرعات الأعلى انخفاضًا كبيرًا وثابتًا ظاهريًا في الكوليسترول الضار بعد حقنة واحدة، مع تسجيل أحداث قلبية وعائية خطيرة لدى عدد قليل من المشاركين ما تزال قيد المراجعة.

هذا أول برهان سريري على إمكان استخدام تعديل جينومي دائم داخل الجسم لمرض مزمن شائع لا لمرض أحادي الجين نادر، وهو ما يرفع سقف اشتراطات الأمان بحدّة.