كاسجيفي: أول علاج مُعتمَد بتقنية كريسبر يصل إلى المرضى

يعدّل كاسجيفي (exagamglogene autotemcel) الخلايا الجذعية الدموية للمريض نفسه خارج الجسم، فيعطّل المُحسِّن الكُرَيوي للجين BCL11A لتعود الخلايا إلى إنتاج الهيموغلوبين الجنيني، ثم تُعاد الخلايا المعدَّلة بعد علاج كيميائي تهيئي.

في التجارب المحورية تحرّر معظم المشاركين المصابين بفقر الدم المنجلي من النوبات الانسدادية الوعائية الشديدة لعام على الأقل، وأصبح أغلب مرضى الثلاسيميا المعتمدين على النقل مستغنين عنه.

تبقى الأسئلة المفتوحة في الإتاحة والاستدامة: يحتاج الإجراء إلى بنية مستشفوية بمستوى زراعة النخاع، ويحمل نظام التهيئة خطرًا على الخصوبة، ولا تزال المتابعة تُقاس بالسنوات لا بالعقود.